Sclerosi laterale amiotrofica Fase 2

LA PATOLOGIA

Sclerosi Laterale Amiotrofica SLA

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, cellule nervose cerebrali e del midollo spinale che permettono i movimenti della muscolatura volontaria. La malattia si manifesta con un iniziale indebolimento della muscolatura di braccia e gambe che si estende progressivamente portando ad una paralisi quasi totale (tranne occhi, sfinteri e cuore). In Italia colpisce 7.000 persone e ogni anno si contano circa 1.500 nuovi casi. La sopravvivenza dall’insorgere della malattia è in media di 3/5 anni. Nel 90%/95% dei casi la causa non è nota e, attualmente, per la SLA, non esistono cure né parziali né risolutive.

500000

casi nel mondo

7000

persone in italia

3 nuovi malati

ogni 100.000 persone

3/5 anni

di sopravvivenza media

IL PROGETTO

Facendo seguito ai risultati positivi ottenuti con la Fase I della sperimentazione è stato possibile sottoporre ad AIFA un protocollo per attuare una sperimentazione clinica di Fase II finalizzata a verificare l’efficacia delle cellule.

A dicembre 2023 AIFA ha autorizzato la seconda Fase della sperimentazione sulla SLA (EudraCT 2018-002373-22) che è mirata a consolidare i risultati sulla sicurezza del trattamento ottenuti nella Fase I del trial clinico (SLA Fase I) ed è stata progettata anche per fornire alcune indicazioni utili a valutare il dosaggio e la possibile efficacia terapeutica delle cellule. La sperimentazione nazionale multicentrica ha come coordinatore il nuovo centro di Medicina Rigenerativa dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.

In questa nuova fase sperimentale il trapianto di cellule non sarà più effettuato mediante iniezioni a livello del midollo spinale come nella Fase I, ma con una procedura chirurgica molto più semplice e sicura per i pazienti. Le cellule staminali saranno infatti inoculate nei ventricoli cerebrali mediante l’impiego di un catetere. Si tratta di una procedura chirurgica consolidata, già utilizzata nell’ambito del trial clinico di Fase I per la Sclerosi Multipla condotto dal team del Prof. Vescovi e portato a termine nel 2019 senza che siano stati rilevati eventi avversi.

Il protocollo per la sperimentazione di Fase II per la SLA è stato concepito come un protocollo in triplo cieco. Ciò significa che sia i ricercatori, quindi neurologi, neurochirurghi e biologi, sia i pazienti e gli statistici non sono a conoscenza del fatto che i pazienti ricevano il trattamento o il placebo.

Nel corso della nuova fase sperimentale verranno sottoposti al trapianto 24 pazienti che riceveranno due differenti dosaggi di cellule e sarà caratterizzata da una fase preliminare che vedrà coinvolti altri 6 pazienti, per un totale di 30. Questa ulteriore fase permetterà di verificare la non tossicità dei due nuovi dosaggi cellulari (più alti rispetto a quelli testati nella Fase I del trial clinico).

A gennaio 2024 è iniziato il reclutamento dei pazienti e a marzo è stato effettuato il primo dei trapianti.

Il reclutamento dei 6 pazienti per la fase preliminare si è concluso e sono in corso i trattamenti, pertanto, le modalità di candidatura per la successiva fase della sperimentazione, inclusa la relativa modulistica, saranno rese note presumibilmente ad inizio 2025.

È possibile sostenere la sperimentazione clinica di fase II per la SLA partecipando alla raccolta fondi GoFoundMe cliccando qui.