LA PATOLOGIA

Sclerosi Laterale Amiotrofica SLA

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, cellule nervose cerebrali e del midollo spinale che permettono i movimenti della muscolatura volontaria. La malattia si manifesta con un iniziale indebolimento della muscolatura di braccia e gambe che si estende progressivamente portando ad una paralisi quasi totale (tranne occhi, sfinteri e cuore). In Italia colpisce 7.000 persone e ogni anno si contano circa 1.500 nuovi casi. La sopravvivenza dall’insorgere della malattia è in media di 3/5 anni. Nel 90%/95% dei casi la causa non è nota e, attualmente, per la SLA, non esistono cure né parziali né risolutive.

500000

casi nel mondo

7000

persone in italia

3 nuovi malati

ogni 100.000 persone

3/5 anni

di sopravvivenza media

IL PROGETTO

Il 25 giugno 2012, l’équipe coordinata dal Prof. Vescovi e, per la parte neurologica, dalla Dr.ssa Letizia Mazzini, Responsabile del Centro SLA dell’Ospedale Maggiore della Carità in provincia di Novara, ha portato a termine il primo trapianto al mondo di cellule staminali del cervello umane ottenute da aborto spontaneo. Il trapianto è stato effettuato nel midollo spinale del primo dei diciotto pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) reclutati nel trial clinico di Fase I autorizzato dall’Istituto Superiore di Sanità. L’ultimo paziente è stato trapiantato il 25 giugno 2015, concludendo la parte dei trapianti della sperimentazione. È proseguito invece il monitoraggio delle condizioni dei pazienti per valutare l’evoluzione della malattia dopo il trattamento, la sicurezza e innocuità̀ del medesimo. La Fase I ha visto l’impianto di cellule staminali cerebrali in aree diverse del midollo spinale, confermando la fattibilità̀ e l’innocuità̀ del trattamento con cellule staminali cerebrali umane per i pazienti affetti da SLA.

Il 29 Settembre 2015 è stata annunciata la conclusione della Fase I e la messa a punto di un protocollo che permetterà di accedere alla Fase II della sperimentazione.  Il progetto prevede che vengano arruolati tra i 60 e gli 80 pazienti e sarà̀ finalizzato a valutare l’efficacia terapeutica delle cellule ed il dosaggio da sperimentare nelle fasi successive.

Il primo trapianto al mondo di cellule staminali cerebrali umane per la cura della SLA

La prima applicazione della ricerca sponsorizzata da Revert è stata l’implementazione di un protocollo di sperimentazione clinica di Fase I per il trapianto di cellule staminali cerebrali umane su pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).

Lo studio sperimentale è stato condotto secondo i più rigorosi criteri scientifici ed etici per una malattia neurologica mortale. La sperimentazione è stata svolta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo con le regole EMA-European Medicine Agency e utilizzando cellule prodotte in stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice, Norme di Buona Fabbricazione, vale a dire riconosciute dalle commissioni di competenza sanitaria nazionale come idonee all’utilizzo in trial clinici di fase 1), con certificazione AIFA.

Fondi investiti nel progetto

2.000.000 €

suddivisi tra

Struttura ospedaliera

30%

Personale

10%

Attrezzatura

55%

FONDI RACCOLTI

Durata del progetto

  • 1 anno e mezzo per l’autorizzazione del protocollo clinico da parte dell’Istituto Superiore di Sanità e i comitati etici competenti (da luglio 2010 a marzo 2011 per l’ISS – novembre 2011 Comitati etici)
  • 3 anni di sperimentazione vera e propria (giugno 2012 – giugno 2015): primo paziente il 25/06/2012, diciottesimo e ultimo paziente il 05/06/2015

Partner del progetto

  • Fondazione Cellule Staminali
  • Casa Sollievo della Sofferenza
  • Ospedale Santa Maria di Terni

Fondi raccolti grazie a

  • Associazione Pro Roberto Carit
  • Fondazione Cellule Staminali di Terni

  • Fondazione Borgonovo

  • Fondazione Milan

  • 5X1000

Risultati pubblicati

La Fase I del trial clinico non ha rilevato eventi avversi imputabili alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate. I principali risultati sono stati pubblicati dalle principali riviste scientifiche internazionali: Clinical Trials e PubMed.