Concluso il trattamento del primo gruppo di pazienti nell’ambito della sperimentazione clinica di fase I sulla sclerosi multipla secondaria progressiva

L’annuncio in occasione dell’Assemblea Nazionale della Pontificia Accedemia per la Vita

 

Roma 27 Giugno – L’Associazione Revert Onlus, l’unica no profit italiana a sostenere la ricerca e la sperimentazione sulle cellule staminali cerebrali e l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, punto di riferimento italiano per la ricerca, la cura e il trattamento dei pazienti con malattie genetiche e malattie neurodegenerative; in collaborazione con la Fondazione Cellule Staminali di Terni, l’Azienda Ospedaliera “Santa Maria” di Terni, lo Swiss Institute for Regenerative Medicine e l’Ospedale Cantonale di Lugano, ha completato il trapianto di cellule staminali cerebrali umane sul primo gruppo di pazienti nell’ambito della sperimentazione clinica di fase I sulla sclerosi multipla secondaria progressiva.

L’annuncio ufficiale è stato dato oggi in Vaticano in occasione dell’Assemblea Nazionale della Pontificia Accademia per la Vita dal Monsignor Paglia e il  Professor Angelo Vescovi, Direttore Scientifico di Revert Onlus e dell’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo (FG ), che ha ideato e coordinato lo studio clinico.

Il trapianto realizzato sul primo campione, è avvenuto attraverso l’iniezione di 5 milioni di cellule staminali nel ventricolo laterale cerebrale, cavità del sistema nervoso centrale contenenti il liquido cefalorachidiano –– una strategia che ne favorisce la diffusione in tutto il sistema nervoso. Il trattamento, eseguito dal neurochirurgo Dr. Sandro Carletti, Responsabile del Dipartimento di Neuroscienze dell’Ospedale Santa Maria di Terni è avvenuto senza alcuna complicazione e non sono stati registrati eventi avversi imputabili alla procedura. L’ultimo paziente affetto da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva, dei tre che compongono il primo gruppo, è stato trattato lo scorso 13 giugno.

 “In Italia, ogni tre ore, viene diagnosticato un nuovo caso di Sclerosi Multipla.  I pazienti colpiti sono prevalentemente giovani fra i 20 e i 40 anni. Per la Sclerosi Multipla, come per la stragrande maggioranza delle malattie neurodegenerative progressive e invalidanti, non esistono terapie risolutive. L’unica speranza è la ricerca. – ha dichiarato Il Professor Angelo Luigi Vescovi, Direttore Scientifico di Revert Onlus annunciando l’esito positivo del trapianto cellulare in occasione dell’Assemblea annuale della Pontificia Accademia per la Vita. “Siamo orgogliosi dei risultati raggiunti in questo prima parte della sperimentazione, i pazienti sono sotto controllo e stanno bene: non abbiamo rilevato alcuna evidenza di effetti collaterali. Quello intrapreso è un percorso lungo e complesso, ma la conclusione del trapianto sul primo gruppo di pazienti è un segnale positivo che rappresenta un nuovo traguardo per la ricerca scientifica italiana verso la cura delle malattie neurodegenerative. Per quanto si tratti di una sperimentazione di fase I, abbiamo costruito il disegno sperimentale in modo da avere qualche probabilità di potere evincere eventuali effetti terapeutici. “

L’equipe di clinici e ricercatori è ora in attesa che il Comitato Scientifico indipendente si riunisca per valutare la prima parte della sperimentazione ed ottenere, così, l’autorizzazione a procedere nei prossimi mesi con il trapianto di cellule staminali celebrali sui prossimi gruppi di pazienti, come previsto dal Trial Clinico di Fase 1; che, come noto, ha la finalità esclusiva di valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia in sperimentazione.

Il trial clinico coinvolgerà 15 pazienti divisi in 4 gruppi, tra i 18 e i 60 anni, affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva. Il dosaggio cellulare, pari a 5 milioni di cellule staminali nel primo gruppo, verrà raddoppiato nel secondo gruppo e progressivamente aumentato nei gruppi successivi di pazienti per permettere la valutazione di eventuali effetti neurologici e terapeutici e completare il quadro di valutazione della prima fase di sperimentazione.

Seguirà un periodo di monitoraggio che prevede controlli mensili nel primo anno e semestrali nei successivi 5 anni dall’intervento.

La sperimentazione è stata avviata lo scorso gennaio, avrà durata complessiva di circa 3 anni e consiste in un trial clinico multicentrico internazionale che vede il coinvolgimento di centri di competenza in tutta Italia, in Svizzera ed il coordinamento del centro di medicina rigenerativa dell’IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.

La sperimentazione, gratuita per i pazienti che vi prenderanno parte, vede il coinvolgimento di centri d’eccellenza quali, in Italia, l’IRCCS “Casa Sollievo della Sofferenza”, centro coordinatore dello studio, l’Ospedale Santa Maria di Terni, e in Svizzera l’Ospedale Civico di Lugano. Le spese per la sperimentazione sono sostenute in pieno dall’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza con il supporto dalla Fondazione Cellule Staminali di Terni e dell’Associazione Revert Onlus.

L’Associazione Revert Onlus è nata nel 2003 (con il nome di Associazione Neurothon Onlus) con il fine di trovare una cura alle malattie neurodegenerative che, al momento, non lasciano alcuna speranza di guarigione. Per questo scopo s’impegna a finanziare, promuovere ed incentivare la ricerca sulle cellule staminali cerebrali e la sperimentazione clinica sull’uomo.

L’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, dal luglio del 1991, è riconosciuto dal Ministero della Sanità come un Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS). L’originario decreto per le “malattie genetiche ed eredo-familiari” ha visto nel 2012 un ampliamento del riconoscimento per le “malattie genetiche, terapie innovative e medicina rigenerativa”. La ricerca clinica e preclinica dell’Istituto si svolge quindi principalmente nell’ambito di questa classificazione.