SLA Fase II

LA PATOLOGIA

Sclerosi Laterale Amiotrofica SLA

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, cellule nervose cerebrali e del midollo spinale che permettono i movimenti della muscolatura volontaria. La malattia si manifesta con un iniziale indebolimento della muscolatura di braccia e gambe che si estende progressivamente portando ad una paralisi quasi totale (tranne occhi, sfinteri e cuore). In Italia colpisce 7.000 persone e ogni anno si contano circa 1.500 nuovi casi. La sopravvivenza dall’insorgere della malattia è in media di 3/5 anni. Nel 90%/95% dei casi la causa non è nota e, attualmente, per la SLA, non esistono cure né parziali né risolutive.

IL PROGETTO

La sperimentazione di Fase I, conclusasi a Novembre del 2016 con l’invio della relazione finale alle autorità competenti, ha confermato la fattibilità e l’innocuità del trattamento con cellule staminali neurali umane per i pazienti affetti da SLA. Facendo seguito ai risultati positivi fino a qui ottenuti, i pazienti che parteciperanno alla fase II della sperimentazione, saranno trattati con un dosaggio di cellule via via più elevato onde trovare sperabilmente un dosaggio terapeutico. L’approccio chirurgico sarà lo stesso utilizzato nella Fase I e le cellule staminali neurali verranno inoculate direttamente nel midollo spinale dei pazienti mediante la tecnica microchirurgica precedentemente messa a punto.

Il protocollo clinico contenente le informazioni dettagliate relative al numero dei pazienti, ai criteri di inclusione, al dosaggio cellulare e alle modalità di trapianto, dovrà essere approvato dalle autorità competenti fra cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e i Comitati Etici. Solo dopo aver acquisito i pareri positivi di tutti gli organi preposti, sarà possibile dare l’avvio alla sperimentazione e al reclutamento dei pazienti.

La sperimentazione, nazionale e multicentrica, sarà coordinatadall’IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza di San Giovanni Rotondo con il coinvolgimento del Centro Regionale SLA presso l’Ospedale Maggiore della Carità di Novara come capofila dei centri di reclutamento e valutazione dei pazienti.

 

Consegnati i nuovi dispositivi chirurgici per i pazienti della Fase II della sperimentazione SLA.

L’operazione di trapianto, estremamente delicata data la complessità del nostro sistema nervoso, prevede l’utilizzo di un dispositivo chirurgico disegnato e costruito appositamente per la sperimentazione ed è stata sviluppata con successo dall’equipe italiana grazie alla collaborazione con il gruppo del Prof. Boulis della Emory University di Atlanta, neurochirurgo pioniere nella tecnica. Il dispositivo chirurgico serve per mantenere stabilmente in posizione la cannula contente le cellule staminali da iniettare.

Per permettere lo sviluppo della Fase II, sono stati prodotti e certificati due nuovi dispositivi, con un disegno più innovativo rispetto a quello utilizzato in precedenza, poiché entrambi sono in grado di reggere due cannule. In questo modo sarà possibile trapiantare un numero maggiore di cellule, secondo quanto previsto dal protocollo, senza dilatare troppo i tempi necessari all’operazione.

I due dispositivi, inoltre, potranno essere utilizzati in contemporanea da due equipe chirurgiche, consentendo quindi di ridurre i tempi necessari alla sperimentazione.

I costi per la produzione e certificazione dei dispositivi sono stati coperti da Casa Sollievo della Sofferenza e dalla Fondazione Cellule Staminali di Terni che da anni ci accompagnano nella sperimentazione con cellule staminali.

Per informazioni sul Trial Clinico di Fase I.

500.000

Casi nel mondo

7.000

Persone in Italia

3 nuovi malati

Ogni 100.000 persone

3/5 anni

Sopravvivenza media

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