SCLEROSI MULTIPLA FASE I

LA PATOLOGIA

Sclerosi Multipla

La sclerosi multipla (SM) (Collegamento ipertestuale), o sclerosi a placche, è una malattia a decorso cronico della sostanza bianca del sistema nervoso centrale. Nella sclerosi multipla si instaurano un danno cellulare e una perdita di mielina in più aree (da cui il nome «multipla») del sistema nervoso centrale. Queste aree di perdita di mielina (o «demielinizzazione») sono di grandezza variabile e prendono il nome di placche. La SM può esordire a ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e i 40 anni e prevalentemente nelle donne, che risultano colpite in numero doppio rispetto agli uomini. Per frequenza, nel giovane adulto è la seconda malattia neurologica e la prima di tipo infiammatorio cronico.
(fonte: AISM)

IL PROGETTO

A Marzo 2017 l’Agenzia Italiana del Farmaco e a Maggio i Comitati Etici hanno approvato il Programma di Sperimentazione Clinica di Fase I mirato allo sviluppo di una terapia cellulare per la sclerosi multipla secondaria progressiva.

2,5-3 milioni nel mondo

114.000 in Italia

prevalentemente nelle donne

diagnosticata tra i 20 e i 40 anni

FONDI NECESSARI PER IL PROGETTO

3.000.000 €

%

FONDI RACCOLTI

A Marzo 2017 l’Agenzia Italiana del Farmaco e a Maggio i Comitati Etici hanno approvato il Programma di Sperimentazione Clinica di Fase I mirato allo sviluppo di una terapia cellulare per la sclerosi multipla secondaria progressiva.

Si tratta di una sperimentazione multicentrica internazionale che coinvolgerà centri reclutatori in Italia e, dopo l’approvazione delle autorità elvetiche al reclutamento, in Svizzera e sarà coordinata dal nuovo centro di medicina rigenerativa dell’IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza di San Pio di San Giovanni Rotondo e avrà la durata di tre anni.

Verranno reclutati nel trial clinico minimo 15 e massimo 24 pazienti (in base allo schema statistico approvato dagli organi competenti) tra i 18 e i 60 anni affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.
La sperimentazione prevede il trattamento di pazienti con cellule staminali neurali umane e sarà condotta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole EMA, European Medicine Agency, con cellule di grado clinico, prodotte e conservate dal Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca di Terni in stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificate dall’AIFA.

I centri coinvolti per il reclutamento saranno l’Ospedale Civico di Lugano, l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e l’Ospedale Santa Maria di Terni. Presso quest’ultimo saranno anche effettuati i trattamenti cellulari.

I pazienti che rientreranno nei criteri di selezione seguiranno un periodo di monitoraggio di tre mesi prima del trattamento con dosi di cellule staminali cerebrali differenti per ogni gruppo reclutato. In seguito al trattamento, i pazienti saranno sottoposti ad un ciclo di immuno-soppressione di 6 mesi e un programma di screening e followup mensile per il primo anno e semestrale per i successivi 5 anni.
Un board di neurologi, biologi cellulari e neurochirurghi seguirà tutto l’andamento della sperimentazione di fase I, step per ste

I partner di Progetto

• IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo
• Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca, Terni
• Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni
• Neurocenter of Southern Switzerland, Ospedale Civico, Lugano, Switzerland